FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性疗程药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣告，美国 FDA 获得者 Pexidartinib 突破性用药抑制剂教师资格，主要用途切除术将与功能受限或危重症潜在急转直下系统性的腱鞘飞龙肾病（TGCT）用药。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的，它影响滑膜两条路线关节、滑囊及腱鞘，致使肿胀、疼痛、僵硬及受影响关节或尾巴运动能力减缓。

据估计，每年每 100 万人之中会引发 11 例腱鞘飞龙肾病病例。病患者通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘飞龙肾病的类型，未婚引发这种的不太可能是男性的两倍。现阶段，尚不获 FDA 批准的全面性用药抑制剂主要用途腱鞘飞龙肾病的用药。

开刀是现阶段腱鞘飞龙肾病的主要用药方式也

「开刀是腱鞘飞龙肾病的主要用药方式也，但对于游离基本概念的该结核病病患者，更难以切除术，并且有较高的复发率，致使多种复杂的开刀，甚至使一些病患者残废，」第一三共执行副总裁亚太地区开发顾问、医学博士、哥伦比亚大学 Ghazzi 指为。

「我们很生气 FDA 意识到腱鞘飞龙肾病未充分利用的用药市场需求，我们期望与 FDA 密切合作，延缓这种主要用途腱鞘飞龙肾病病患者的潜在非开刀用药抑制剂的开发。」突破性用药抑制剂教师资格的获得者基于一项 1 期学术研究延展配置文件的结果，该学术研究用以评价 Pexidartinib 的安全性与正确性。

「在我们即将顺利完成的 1 期学术研究之中所观察到的自发提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘飞龙肾病病患者之中，使用 Pexidartinib 依赖性抑制 CSF-1R 可能会安全、最大限度减缓负担，为推进该抑制剂并不需要进入 3 期临床试验提供了确凿证据，」 Plexxikon 首席CEO、哥伦比亚大学 Bollag 指为。

「在我们作出贡献开发能够化解罕见结核病如腱鞘飞龙肾病未充分利用医疗市场需求的新型凋亡用药抑制剂之中，这次的突破性用药抑制剂教师资格象征性了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期学术研究 ENLIVEN 现阶段即将雇用有病因，且开刀切除术将与功能受限或危重症潜在急转直下系统性的腱鞘飞龙肾病病患者。

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校对： 冯志华